Điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc đã được chứng minh an toàn, nhưng liệu nó có thực sự hiệu quả?

Mới đây, một nhóm các nhà khoa học Nhật Bản công bố kết quả tạm thời của thử nghiệm sử dụng tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced pluripotent stem - iPS) để thay thế mô mắt bị hỏng do bệnh thoái hóa điểm vàng (AMD) gây ra, kết quả được đăng trên tạp chí The New England Journal of Medicine ( NEJM ). Tuy nhiên, ngoài dự đoán, kết quả cho thấy phương pháp đã không cải thiện được nhiều thị lực cho bệnh nhân, nhưng nó cũng góp phần ngăn chặn rất tốt căn bệnh này. Công bố kết quả tại hội nghị, nhóm nghiên cứu cho rằng đây là một cột mốc rất đáng khích lệ trong việc điều trị các tế bào, các mô bị hỏng bằng tế bào gốc lấy từ mô trưởng thành.

“Thành công bước đầu này khá là quan trọng” - Alan Trounson, một nhà khoa học tế bào gốc thuộc Viện Nghiên cứu Y học Hudson tại Melbourne, Úc cho biết.

Sau cuộc nghiên cứu, khi đi vào chi tiết, các nhà khoa học nhận thấy cần phải xem xét lại ý định ban đầu cho rằng liệu pháp tế bào lấy từ mô “custommade” sẽ được hệ thống miễn dịch cơ thể bệnh nhân dung nạp vì thực sự mọi thứ đã trở nên khó khăn hơn rất nhiều, theo Shinya Yamanaka, nhà khoa học thuộc Đại học Kyoto ở Nhật Bản, người đầu tiên phát hiện ra cách làm thế nào để tạo ra các tế bào iPS.

Chính vì vậy, Shinya Yamanaka cùng các cộng sự khác đã và đang tập trung phát triển một ngân hàng chế tạo tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) từ các tế bào hiến tặng để áp dụng cho liệu pháp chữa trị mới.

“Sử dụng loại tế bào mới này sẽ cho kết quả chữa trị nhanh, hiệu quả hơn rất nhiều và có thể tiết kiệm được nhiều chi phí”.

“Mặc dù vậy, công việc kiểm tra lâm sàng áp dụng liệu pháp tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) trên cơ thể bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng đã nhanh chóng và rõ rệt hơn mong đợi” –Masayo Takahashi thuộc Trung tâm Sinh học Phát triển RIKEN tại Kobe, Nhật Bản chia sẻ thêm.

Masayo Takahashi (thứ hai từ trái sang) được điều trị thoái hóa điểm vàng với mô võng mạc phát triển từ tế bào iPS.

Trước giờ, bệnh thoái hóa điểm vàng AMD là một trong những căn bệnh hủy hoại điểm vàng trong mắt, phần trung tâm của võng mạc và là nguyên nhân gây mù lòa ở người già.

Được biết, bệnh nhân Takahashi đã được thử nghiệm điều trị thoái hóa điểm vàng từ năm 2000, thời đó, các chuyên gia đã trích xuất tế bào gốc có thể phát triển mô từ phôi thai. Tuy nhiên, khi áp dụng liệu pháp này vào, hệ miễn dịch cơ thể đã phản ứng hoàn toàn.

Thời gian sau đó, Yamanaka công bố rằng ông có thể tạo ra một loại tế bào mới từ các mô trưởng thành có khả năng dung nạp tốt hơn. Cũng từ đó mà tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) nhanh chóng ra đời và khẩn trương được áp dụng chữa trị.

Liệu pháp dựa trên tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) cũng được áp dụng vào tháng 9/2014 trên một phụ nữ Nhật bản 77 tuổi mắc chứng thoái hóa điểm vàng giai đoạn cuối. Nhóm khoa học đã lấy mẫu tế bào da của bệnh nhân sau đó lắp vào hệ thống tế bào võng mạc tổn thương bên mắt phải qua một tấm trượt công nghệ y học nhỏ.

Một câu chuyện khác khi áp dụng liệu pháp tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) trên cơ thể bệnh nhân ung thư cho thấy, số lượng các tế bào đột biến di truyền đã len lỏi vào trong các tế iPS, khiến các tế bào ung thư phải dè chừng và tốc độ phát triển ung thư cũng bị ảnh hưởng đáng kể. “Liệu pháp này không trực tiếp gây tăng trưởng ung thư”. Yamanaka nói.

Nguồn ảnh: avclinic.com

Trở lại với câu chuyện điều trị thoái hóa điểm vàng bằng liệu pháp mà tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPS) ở các bệnh nhân trên cho thấy, thị lực của bệnh nhân vẫn đang ổn định, và điều cải thiện hơn hết là tình trạng thoái hóa điểm vàng đã được ngăn chặn đáng kể ngay cả khi không cần tiêm thuốc phòng vệ, liệu pháp này vẫn được cơ thể chấp nhận và bệnh có tiến triển hiện tại là rất tốt trong khi chờ cấy ghép những quy trình cuối cùng.

“Kết quả này là một bằng chứng cho thấy liệu pháp chữa trị bằng tế bào iPS thực sự là có khả thi", Kapil Bharti, một Nhà Sinh học Tế bào Phân tử thuộc Viện Quốc gia Hoa Kỳ tại Bethesda, Maryland cho biết trong một tuyên bố.

Takahashi cho biết kết quả này thực sự rất bất ngờ, đây là động lực để ông cùng nhóm cộng sự nghiên cứu sâu hơn, kỹ càng hơn về kỹ thuật điều trị với liệu pháp này với căn bệnh thoái hóa điểm vàng ở các giai đoạn khác nhau nhằm mục đích ngăn chặn bệnh phát triển, bảo tồn mắt và thị lực tạm thời cho bệnh nhân.

Tháng trước, Takahashi cũng đã thử nghiệm chữa trị năm bệnh nhân mắc thoái hóa điểm vàng giai đoạn cuối với liệu pháp tế bào iPS lấy từ chính cơ thể bệnh nhân thay vì các tế bào iPS được chế tạo sẵn từ trong các ngân hàng tế bào. Quá trình này được cho là chữa cháy trong thời gian các ngân hàng chế tạo ra các tế bào iPS kỹ thuật mới. Chính vì vậy mà liệu pháp này đã tốn kém gần 900 000 $ để phát triển và thử nghiệm cho các bệnh nhân ở trên.

Các tế bào iPS được chế tạo trong các ngân hàng tế bào được đánh giá sẽ có độ tương thích cao với hệ miễn dịch của cơ thể. Ngoài ra, nó có khả năng kết hợp hoạt động với các protein leukocyte antigen (HLA) haplotypes đặc thù giúp dung hòa mọi phản ứng miễn dịch nếu có xảy ra nhằm đảm bảo công tác điều trị được tối ưu thuận lợi.

Trung tâm Đại học Kyoto còn cho biết rằng, họ cũng đang phát triển một ngân hàng có tế bào iPS với 75 dòng đặc thù hứa hẹn sẽ cung cấp liệu pháp điều trị các loại bệnh cho khoảng 80% dân số Nhật trong tương lai.

Được biết, các tế bào iPS được chế tạo theo kỹ thuật cao ở các ngân hàng tế bào sẽ an toàn hơn là lấy từ các tế bào gốc bệnh nhân lớn tuổi chứa các tế bào soma mà trong đó rất dễ phát triển các đột biến. Jordan Lancaster, một nhà sinh lý học tại Đại học Arizona ở Tucson cho hay ông rất thích liệu pháp tế bào mới này.

Bên cạnh đó, Yamanaka cho biết ông sẽ cố gắng nghiên cứu để thử nghiệm áp dụng liệu pháp tế bào gốc đa tiềm năm cảm ứng (iPS) để điều trị căn bệnh Parkinson, ước tính quá trình nghiên cứu này sẽ mất thêm 2 năm nữa. Theo ông, tế bào iPS không chỉ được sử dụng để vá võng mạc, điểm vàng trong mắt mà có thể dùng để vá tim bị chấn thương trong tương lai.

Tài liệu tham khảo:

Dennis Normile, "Cutting-edge stem cell therapy proves safe, but will it ever be effective?",Science, 15 March, 2017.

Lược dịch Trương Hùng Dũng

Biên tập Biomedia Việt Nam