Moderna đã thiết kế vaccine Covid-19 đột phá chỉ trong 2 ngày như thế nào?

Vaccine Covid-19 của Moderna có hiệu quả phòng bệnh tới 95%, nhưng điều ấn tượng hơn là công ty đã thiết kế vaccine của mình chỉ trong 2 ngày vào tháng 1/2020.

Ứng cử viên vaccine của Moderna được công bố đạt hiệu quả ngừa bệnh lên tới 94,5% trong các cuộc thử nghiệm lâm sàng. Điều kinh ngạc là quy trình phát triển vaccine  của công ty đã diễn ra với tốc độ nhanh vô tiền khoáng hậu – và chỉ có nhóm của Pfizer và BioNTech mới vượt qua được gương mặt mới này khi công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn cuối trước vài ngày.

Vaccine thử nghiệm của Moderna cuối cùng đã đạt hiệu quả cao hơn nhiều so với kỳ vọng. Trước đó, Cơ quan Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ (FDA) từng tuyên bố họ có khả năng phê chuẩn một loại vaccine có hiệu quả ít nhất 50%, trong khi Tiến sĩ Anthony Fauci, chuyên gia bệnh truyền nhiễm hàng đầu Mỹ, cho biết ông hy vọng hiệu quả ở mức 70%.

Moderna đã thiết kế ứng viên vaccine của mình chỉ trong 2 ngày vào tháng 1/2020. (Ảnh: AFP/TTXVN).

Nhưng có lẽ điều ấn tượng hơn cả là Moderna đã thiết kế ứng viên vaccine của mình chỉ trong 2 ngày vào tháng 1/2020, trước cả khi nhiều người biết đến Covid-19.

Điều đó sẽ là không thể nếu như không dựa vào công nghệ mà Moderna đã đánh cược “sinh mệnh” kể từ khi công ty được thành lập: đó là công nghệ phát triển vaccine RNA thông tin (mRNA).

mRNA là một vật liệu di truyền có nhiệm vụ “hướng dẫn” các tế bào sản xuất protein ra sao. Ứng cử viên vaccine covid của Moderna hoạt động trên cơ chế tiêm một đoạn nhỏ mRNA từ virus SARS-CoV-2, đã được mã hóa để có được proten gai (spike protein) của virus. Protein này giúp virus bám vào và xâm nhập các tế bào, và đó cũng là thứ mà các kháng thể nhắm đến để vô hiệu hóa. Vaccine mRNA của Moderna thúc đẩy cơ thể sản xuất protein gai bên trong, qua đó gây ra phản ứng miễn dịch để ngừa bệnh.

Ứng cử viên vaccine của Pfizer, được tuyên bố đạt hiệu quả 95%, cũng hoạt động dựa trên công nghệ mRNA.

Một tình nguyện viên Mỹ được tiêm vaccine Covid-19 thử nghiệm của Moderna vào ngày 27/7/2020. (Ảnh: AP).

Sử dụng công nghệ vaccine mRNA đồng nghĩa Pfizer và Moderna chỉ cần trình tự di truyền gene của virus SARS-CoV-2 để tạo ra vaccine. Không có virus sống nào phải được nuôi cấy và phát triển trong phòng thí nghiệm. Đó là lý do tại sao họ có thể thực hiện quy trình này trong một thời gian kỷ lục. Trái lại, với các nền tảng vaccine truyền thống, quá trình này có thể mất hàng năm.

Bob Langer, một trong những thành viên sáng lập Moderna, đã nói với Business Insider rằng: “Điều bạn có thể làm là biến công nghệ này thành một cách hoàn toàn mới để sản xuất thuốc, vaccine, hầu hết mọi thứ”.

Trong lịch sử, FDA chưa bao giờ phê duyệt một loại vaccine hoặc phương pháp điều trị nào dựa trên công nghệ mRNA. Vì thế “canh bạc” của Moderna có vẻ rủi ro. Nhưng nó dược như cũng được thiết lập để thành công. Moderna cho hay sẽ sớm đề nghị FDA ủy quyền cho công ty sử dụng khẩn cấp vaccine này.

Nếu đề nghị đó được FDA ủng hộ, các vaccine mRNA sẽ mở ra một tiêu chuẩn công nghiệp mới.

Làm thế nào để Moderna “đón đầu” virus?

Ngày 6/1/2020, CEO của Moderna là Stéphane Bancel gửi email cho Barney Graham, một nhà nghiên cứu vaccine tại Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH). Ông Bancel đã gặp rắc rối bởi một ổ bùng phát virus bí ẩn ở Vũ Hán. Sau đó ông trao đổi với Graham về ý tưởng phát triển một loại vaccine ngừa virus này.

Moderna vốn đã làm việc với NIH từ năm 2017 về phát triển vaccine, nhưng họ chưa có vaccine nào được thông qua. Và Graham đã đồng ý.

Ngày 11/1, các nhà nghiên cứu Trung Quốc công bố trình tự gene của virus SARS-CoV-2, gây bệnh Covid-19. Hai ngày sau, nhóm của Moderna và các nhà khoa học NIH đã hoàn thiện trình tự gene mục tiêu để sử dụng trong vaccine.

Tới ngày 24/2, Moderna đã chuyển lô vaccine đầu tiên của mình tới nhóm khoa học gia NIH tại Bethesda, bang Maryland (Mỹ). Các nhà nghiên cứu tiêm liều thử nghiệm đầu tiên vào ngày 16/3 tại Seattle, bang Washington. Mũi tiêm đó cũng mở đầu cho cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của một loại vaccine phòng Covid-19 trên thế giới.

Vaccine mRNA mang đến một lợi thế lớn là tốc độ.

Tốc độ nhanh thần tốc của Moderna có thể gây ra một số băn khoăn liệu công ty có đánh đổi sự kỹ lưỡng, thận trọng hay không. Nhưng theo ông Albert Rizzo, Giám đốc y khoa của Hiệp hội Phổi Hoa Kỳ, đó không phải là vấn đề lo ngại. “Chúng tôi không bỏ qua một bước nào, chúng tôi thực sự có công nghệ tốt hơn”, ông Rizzo phát biểu, “Tại sao lại mất 2 tuần để vượt Đại Tây Dương vào những năm 1800? Chúng ta phải đi thuyền. Còn bây giờ thì sao, chúng ta đi qua đại dương chỉ trong vài giờ”.

Ưu nhược điểm của vaccine mRNA

Trong nhiều thập kỷ, vaccine đều chứa phiên bản virus đã chết hoặc bị làm suy yếu đi. Sau đó, những tiến bộ về nghiên cứu gene thời kỳ đầu đã cho phép vaccine sử dụng protein từ virus, thay vì chính virus đó. Phương pháp này lần đầu được sử dụng vào thập niên 1980 để phát triển vaccine phòng viêm gan B.

Các công ty như Novavax đang dựa trên mô hình protein để phát triển các ứng viên vaccine. Nhưng hoạt động của Moderna thì chỉ xoay quanh công nghệ mRNA kể từ khi công ty khởi nghiệp năm 2010.

Hình minh họa một phân tử virus Corona. Các chấm màu đỏ là các protein gai. (Ảnh: CDC).

Vaccine mRNA mang đến một lợi thế lớn là tốc độ. Do được sản xuất trong các ống nghiệm thay vì nuôi cấy trên các tế bào, nên chúng sẽ được sản xuất nhanh chóng hơn nhiều.

Tuy nhiên các loại vaccine dựa trên công nghệ này vẫn có những nhược điểm. Chẳng hạn, chúng đòi hỏi 2 lần tiêm. Vaccine của Pfizer yêu cầu tiêm hai mũi cách nhau 3 tuần, trong khi ứng viên vaccine của Moderna đòi hỏi tiêm 2 mũi cách nhau 4 tuần.

Vaccine mRNA cũng khó vận chuyển và bảo quản. Vaccine Pfizer cần bảo quản ở -70 độ C khi vận chuyển, do đó đòi hỏi tủ lạnh chuyên dụng và đá khô. Vaccine của Moderna thì đòi hỏi bảo quản ở -20 độ F, chỉ lạnh hơn một chút so với tủ đông thông thường.

Nhờ những tiến triển lạc quan trong phát triển vaccine COVID, kể từ tháng 1/2020 đến nay, giá trị vốn hóa thị trường của Moderna đã tăng trên 400%, lên trên 40 tỉ USD.