Tế bào gốc (Phần 6)- Trị liệu tế bào gốc

6. Thử nghiệm lâm sàng làm gì?

Một thử nghiệm lâm sàng là một nghiên cứu được thiết kết để trả lời một câu hỏi cụ thể về một liệu pháp mới hay một cách điều trị bệnh mới được sử dụng trong trị bệnh. Thử nghiệm lâm sàng được sử dụng để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của một liệu pháp mới. Và điều quan trọng cần hiểu đó là liệu pháp mới này có thể là khôngbằng hoặc được tương tự như các liệu pháp đang có.

Hầu hết các thuốc và liệu pháp được công nhận bởi cộng đồng y học đều phải trải qua nhiều thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm được cho là thành công khi nó an toàn hơn, hiệu quả hơn, và rẻ hơn các liệu pháp đang có thì liệu pháp mới này có thể trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

7. Điểm khác biệt giữa một thử nghiệm lâm sàng và một quy trình?

Một quy trình là một thí nghiệm, nó không hẳn là một phần của nghiên cứu hay thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm lâm sàng đáng tin cậy có thể được quy định bởi nhiều phương diện chính sau. Đầu tiên, dữ liệu tiền lâm sàng (dữ liệu thu đươc từ phòng thí nghiệm, hay trên động vật) từ các nghiên cứu phải cho thấy đủ độ an toàn và hiệu quả. Tiếp theo, được đánh giá bởi nhiều nhóm độc lập như Ban Bình Duyệt của đơn vị đó hay hội đồng y đức để bảo vệ quyền lợi cần thiết của bệnh nhân. Trong nhiều nước, Thử nghiệm lâm sàng phải được đánh giá và có sự cho phép bởi Cục quản lý quốc gia như Cục quản lý thuốc Châu Âu (European Medicines Agency – EMA), hay Cục quản lý thực phẩm và thuốc của Mỹ (the U.S. Food and Drug Administration - FDA).

Thử nghiệm tự thiết kế để trả lời câu hỏi cụ thể về một liệu pháp mới hay một cách thức mới sử dụng trong điều trị bệnh hiện nay, thường thì đi kèm với nhóm bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp mới là nhóm đối chứng. Thông thường, chi phí cho thử nghiệm mới và việc quản lý thử nghiệm này là do công ty phát triển liệu pháp đó chi trả hoặc do chính phủ hỗ trợ.

Tính trách nhiệm trong thử nghiệm lâm sàng là yếu tố then chốt để phát triển liệu pháp mới, cho phép chúng ta biết chính xác liệu pháp này có thực sự an toàn và hiệu quả. Hiệp hội quốc tế về nghiên cứu tế bào gốc – ISSCR ủng hộ các bên tham gia vào thử nghiệm lâm sàng có trách nhiệm cần xem xét các vấn đề đã được nhấn mạnh ở trên và chỉ sau khi tham khảo ý kiến của các bác sĩ đáng tin cậy.

8. ISSCR có thể đề xuất một số đơn vị thực hành lâm sàng hay các thử nghiệm lâm sàng nào tiến hành các liệu pháp hợp pháp cho các bệnh?

ISSCR không thể đề xuất một đơn vị thực hành lâm sàng hay các liệu pháp trị liệu hay thử nghiệm lâm sàng nào. Danh sách các thử nghiệm lâm sàng đã được đăng kí có thể tìm thấy trên trang đăng kí của Viện sức khỏe quốc gia Hoa kỳ (http://www.clinicaltrials.gov/) hay trang đăng kí các thử nghiệm lâm sàng của các tổ chức y tế thế giới WHO (http://www.who.int/ictrp/en/). Liên hệ với các bác sĩ để được tư vấn thử nghiệm lâm sàng nào là phù hợp nhất với bạn. Xem thêm về thử nghiệm lâm sàng ở đây http://www.closerlookatstemcells.org/)

9. Có phải điều trị bằng tế bào gốc là nguy hiểm? Tế bào gốc có gây ung thư?

Mọi liệu pháp điều trị y khoa đều có rủi ro. Mục tiêu của thử nghiệm lâm sàng là xác định liệu lợi ích mang lại có hơn rủi ro? Một trong những rủi ro có thể có của liệu pháp tế bào gốc là có thể phát sinh ung thư. Ví dụ, khi tế bào gốc phát triển trong nuôi cấy (quá trình gọi là tăng sinh số lượng), các tế bào này mất đi các cơ chế bình thường trong kiểm soát sự phát triển. Các tế bào vạn năng có nguy cơ này vì nếu nó chưa biệt hóa nó có thể hình thành khối u quái – teratomas. Các nguy cơ khác gồm nhiễm khuẩn, thải loại mô và các rủi ro từ các quy trình trị liệu trong đó.

10. Có phải các liệu pháp điều trị sử dụng tế bào gốc tự thân là an toàn?

Dù tế bào của bạn sẽ ít bị thải loại bởi hệ miễn dịch của bạn, nó cũng không có nghĩa là các tế bào này an toàn để sử dụng trong trị liệu. Các phương pháp sử dụng để phân tách, biến đổi, phát triển và cấy ghép tế bào có thể làm thay đổi tế bào, dẫn tới nhiễm trùng hoặc các nguy cơ khác. Các tế bào cấy ghép vào các mô khác trong cơ thể so với mô mà tế bào đó thu nhận có thể có những nguy cơ, biến chứng chưa biết và các kết quả không biết trước.

11. Các nguy cơ gặp phải nếu tham gia vào các thử nghiệm không được cấp phép?

Trong một số trường hợp, các cơ sở thực hành lâm sàng tuyên bố rằng có thể điều trị bằng tế bào gốc, có thể là ở một khía cạnh nào đó. Nên dễ hiểu vì sao người ta có thể có cảm giác là không mất gì nếu tham gia vào các thử nghiệm chưa được cấp phép này. Tuy nhiên, có nhiều nguy cơ trong thực tiễn vì các biến chứng trực tiếp và lâu dài, và khó có được các lợi ích. Trong một trường hợp được công bố, một câu bé bị ung thư não vì trị liệu bằng liệu pháp tế bào gốc chưa được cấp phép.

Sử dụng liệu pháp điều trị chưa được cấp phép có thể làm cho người tham gia không được chọn vào các thử nghiệm lâm sàng khác. Vì chi phí đắt, mất nhiều thời gian và tiền bạc cho bệnh nhân, gia đình và cộng đồng. Nếu phải ra nước ngoài, thì bệnh nhân còn phải xa người thân và bạn bè. 

Tính tới nay, đã có hơn 1100 thử nghiệm lâm sàng có sử dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh đăng kí trên clinical.gov trên toàn thế giới. (Nguồn: crupp.org)

Dù là liệu pháp tiềm năng, nhưng như mọi liệu pháp khác. Trị liệu bằng tế bào gốc phải đi từ bench (phòng thí nghiệm) qua đầy đủ các bước kiểm tra trên lâm sàng mới được phép ứng dụng (bedside). (Nguồn: ipscell.com)

Tóm lược

Kết thúc loạt bài đầu tiên về tế bào gốc, chúng tôi hy vọng truyền tải tới người đọc đầy đủ các thông tin cơ bản, tổng quát về tế bào gốc như khái niệm, phân loại, vị trí thu nhận và nguồn gốc của các tế bào gốc. Vai trò của tế bào gốc trong y học tái tạo và tầm quan trọng của nghiên cứu tế bào gốc. Bên cạnh đó là đề cập tới các vấn đề y đức, đặc biệt là các nghiên cứu có liên quan tới phôi người.

Tiếp theo, là một số vấn đề về trị liệu tế bào gốc hiện nay, thuận lợi và khó khăn của liệu pháp này. Bài viết nhấn mạnh rằng việc trị liệu tế bào gốc cũng như mọi liệu pháp khác, nó phải trải qua quá trình thử nghiệm để chứng minh đầy đủ tính an toàn và hiệu quả bằng các thử nghiệm lâm sàng. Và Cần lưu ý rằng liệu pháp tế bào gốc chỉ mới ở giai đoạn đầu và chưa có nhiều cơ sở thực hành lâm sàng, loại trị liệu bằng tế bào gốc được cấp phép bởi cơ quan quản lý (ở nước ta thường là Bộ Y Tế). Chúng ta cần phải cảnh giác với các liệu pháp chưa được cấp phép, thẩm định ngoài thực tiễn vì đây là nguy cơ dẫn tới các biến chứng nguy hiểm, gây tốn kém và có thể không đạt hiệu quả mong muốn.Nếu bạn có nhu cầu, nên tham khảo ý kiến các chuyên gia, theo dõi các cổng tin chính thức về các cơ sở hay liệu pháp được cấp phép, và tham gia vào các thử nghiệm được thẩm định để góp phần tạo nên nghiên cứu khoa học mang lại giá trị đích thực.

Trong các loạt bài tiếp theo, chúng tôi sẽ đi vào chi tiết từ căn bản tới ứng dụng về các chủ đề trong và liên quan tới tế bào gốc và trị liệu tế bào gốc như đặc tính sinh học, phương pháp phân lập và nuôi cấy, biệt hóa, các loại tế bào gốc, các sản phẩm tế bào gốc, các ứng dụng...

(Hết)

Tài liệu tham khảo

http://www.isscr.org/visitor-types/public/stem-cell-faq

Lược dịch Lê Văn Trình