DMCA.com Protection Status

Lần đầu tiên thử nghiệm kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR trên người  quan tâm

Được đăng bởi: Ẩn danh

Cập nhật lúc 08:24 ngày 28/12/2017

Một nhóm nhà khoa học Trung Quốc đã trở thành những người đầu tiên tiêm tế bào đã chỉnh sửa gen bằng công nghệ tiên tiến CRISPR - Cas9 vào người. Hành động này của các nhà khoa học có thể châm ngòi cho một cuộc chiến về khoa học Y sinh giữa Trung Quốc và Mỹ.

Chỉnh sửa gen có thể giúp các tế bào miễn dịch tấn công hiệu quả các tế bào ung thư.

Những thử nghiệm lâm sàng trước đó sử dụng các tế bào được chỉnh sửa bằng nhiều kỹ thuật khác đã rất thu hút các nhà khoa học. Do đó, việc sử dụng CRISPR, một kỹ thuật đơn giản và hiệu quả hơn hứa hẹn sẽ hiện thực hóa việc đưa những tế bào đã được chỉnh sửa gen lên lâm sàng trên thế giới, Carl June, một chuyên gia về liệu pháp miễn dịch tại Đại học Pennsylvania ở Philadelphia cho biết.

Ông còn cho biết thêm “Tôi nghĩ điều này sẽ kích hoạt một cuộc chiến giữa Mỹ và Trung trong lĩnh vực khoa học Y sinh, thường thì sự cạnh tranh sẽ dẫn tới những đột phá để cho ra sản phẩm cuối cùng”.

June là nhà cố vấn khoa học cho một thử nghiệm đã được đề xuất ở Mỹ, thử nghiệm dự định sẽ sử dụng CRISPR để nhắm vào 3 gene trên tế bào với mục tiêu điều trị nhiều loại bệnh ung thư khác nhau. Ông hy vọng rằng thử nghiệm sẽ bắt đầu vào đầu năm 2017. Và tháng 3 năm 2017, một nhóm nhà khoa học tại Đại học Peking – Bắc Kinh hy vọng sẽ bắt đầu 3 thử nghiệm sử dụng CRISPR để chống lại ung thư bàng quang, ung thư tiền liệt tuyến và ung thư tế bào thận. Nhưng những thử nghiệm này vẫn chưa được thông qua và tài trợ.

Mới đây, vào ngày 28-10, một nhóm nhà khoa học dẫn đầu bởi nhà ung thư học Lu You của Đại học Chengdu đã truyền tế bào được biến đổi gen vào một bệnh nhân bị ung thư phổi xâm lấn, đây là một phần trong thử nghiệm lâm sàng của bệnh viện miền tây Trung Quốc và Đại học Chengdu. Thử nghiệm của Lu đã được thông qua bởi hội đồng Y đức của bệnh viện vào tháng 7, và dự định sẽ tiêm tế bào vào bệnh nhân vào đầu tháng 8, tuy nhiên nó đã được lùi lại do việc nuôi cấy và tăng sinh tế bào tốn nhiều thời gian hơn mong đợi nên nhóm đã tiến hành vào tháng 11.

Trong thử nghiệm này, các nhà khoa học đã tách tế bào miễn dịch từ máu của bệnh nhân và bất hoạt gen của nó bằng CRISPR-Cas9, một kỹ thuật kết hợp giữa enzyme cắt DNA và một phân tử đã được thiết kế để dẫn đường cho enzyme cắt vào vị trí chính xác. Gene bị bất hoạt là gene mã hóa cho protein PD-1, protein đóng vai trò kìm hãm đáp ứng ở các tế bào miễn dịch, nên các tế bào ung thư thường dựa vào protein này để sống sót.

Nhóm của Lu sau đó nuôi tăng sinh các tế bào đã được chỉnh sửa và tiêm trở lại cho bệnh nhân bị ung thư phổi không tế bào nhỏ xâm lấn. Với hy vọng rằng, không có PD-1, các tế bào đã chỉnh sửa sẽ tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư.

An toàn là trên hết

Lu nói rằng thử nghiệm đã diễn ra rất suôn sẻ, và bệnh nhân sẽ được tiêm lần hai nhưng ông từ chối cung cấp thông tin chi tiết vì muốn bảo đảm bí mật cho bệnh nhân. Kế hoạch của nhóm là điều trị tổng cộng 10 bệnh nhân, họ sẽ được tiêm hai, ba hoặc bốn lần. Thử nghiệm này chủ yếu là để kiểm tra tính an toàn và bệnh nhân sẽ được theo dõi trong 6 tháng để phát hiện các biến chứng và tác dụng phụ do việc tiêm tế bào nếu có. Nhóm của Lu cũng sẽ theo dõi lâu hơn để xem hiệu quả mà liệu pháp mang lại.

Các nhà ung thư khác rất hứng thú khi CRISPR được sử dụng vào điều trị ung thư. Naiyer Rizvi, Trung tâm Y khoa Đại học Columbia, thành phố New York nói “Kỹ thuật này có thể làm được những chuyện phi thường”. Antonio Russo của Đại học Palermo, Ý cho biết kháng thể trung hòa PD-1 đã được thử nghiệm thành công trong ung thư phổi, và CRISPR cũng sẽ thành công khi có thể tấn công vào protein này, ông nói “Đây là một chiến lược thú vị, nó có cơ sở vững trãi”.

Tuy nhiên, Rizvi tự hỏi liệu thử nghiệm đặc biệt này sẽ thành công đến đâu. Quá trình tách chiết, biến đổi di truyền và tăng sinh tế bào là “một vấn đề lớn và khó có thể áp dụng rộng rãi”. “Nếu không cho thấy hiệu quả cao, nó sẽ khó có thể phát triển được”. Ông cho rằng những chuyện này sẽ được kiểm soát tốt hơn nếu dùng kháng thể. Lu nói những câu hỏi này sẽ được trả lời thông qua thử nghiệm những vẫn còn quá sớm để nói cách tiếp cận nào là tốt hơn.

Tài liệu tham khảo:

David Cyranoski, “CRISPR gene-editing tested in a person for the first time”, Nature, 15 November 2016. DOI 10.1038/nature.2016.20988.

Lược dịch Lê Văn Trình