Mỹ phát triển liệu pháp chữa bệnh hồng cầu hình liềm

Một nhóm các nhà khoa học Stanford (Mỹ) đã và đang có những bước tiến lớn trong việc nghiên cứu cách chữa trị cho bệnh hồng cầu hình liềm. Dự kiến những thử nghiệm trên người sẽ được tiến hành vào đầu năm 2018.

Theo Engadget, bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm. Điều này sẽ khiến các tế bào máu không linh hoạt, lưu thông khó khăn và làm tắc nghẽn mạch máu dẫn đến việc thiếu oxi ở các bộ phận trên cơ thể. Hiện nay chưa có cách chữa đặc hiệu cho bệnh hồng cầu hình liềm này.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để sửa chữa các gene đột biến gây bệnh trong các tế bào gốc được lấy từ bệnh nhân. Kỹ thuật CRISPR giúp các nhà nghiên cứu cắt ra đoạn gen lỗi và thay thế bằng các chuỗi DNA bình thường. Điều này sẽ giúp ngăn cản tế bào máu chuyển thành các tế bào hình liềm nhỏ - mà có xu hướng làm tắc nghẽn mạch máu và gây tổn thương nội tạng.

Bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm.

Trong thử nghiệm của mình, các nhà khoa học tiêm các tế bào gốc được sửa chữa vào những chú chuột nhỏ và chúng vẫn còn sống, phát triển mạnh thậm chí sau 16 tuần. Điều này rất quan trọng bởi vì các tế bào hồng cầu hình liềm thường có xu hướng chết chỉ sau 10 ngày, dẫn đến thiếu máu trên khắp cơ thể.

Mặc dù thử nghiệm thành công, các nhà khoa học vẫn phải đảm bảo rằng các liệu pháp gene mà họ đang phát triển hoàn toàn an toàn. Họ cần phải tìm ra những phản ứng miễn dịch không lường trước và tìm ra những biện pháp để đảm bảo không bao giờ chỉnh sửa sai các đoạn DNA lỗi.

Liệu pháp này sẽ mất một khoảng thời gian trước khi có thể được sử dụng trên quy mô lớn. Stanford hiện đang xây dựng cơ sở hạ tầng cần thiết để mở rộng quy mô nghiên cứu này.

Với sự phát triển không ngừng của y học, những căn bệnh nguy hiểm như rối loạn tế bào hồng cầu hình liềm sẽ sớm trở thành dĩ vàng.