Sắp chữa trị được chứng mất khứu giác bẩm sinh?

Lần đầu tiên trong phòng thí nghiệm một liệu pháp gene đã phục hồi thành công khả năng khứu giác ở chuột, mở ra hy vọng mới cho việc chữa trị bệnh mất khứu giác bẩm sinh hoặc do bệnh tật gây ra ở người.

Qua nghiên cứu chuột bị rối loạn chức năng lông mao, các nhà khoa học tại Đại học Y khoa Michingan thực đã tìm ra khiếm khuyết một loại protein IFT88 gây ra thiếu lông mao trên khắp cơ thể chuột, ảnh hưởng tới khứu giác. Những con chuột này hay biếng ăn và dễ chết sớm. Nếu ở người, việc khiếm khuyết gene này cũng dễ bị tử vong.

Khắc phục rối loạn chức năng lông mao mở ra hy vọng chữa trị bệnh mất khứu giác

Để phục hồi khứu giác, các nhà khoa học đã chèn gene IFT88 bình thường vào tế bào của chuột bằng cách dùng một loại virus gây cảm cúm thông thường với các trình tự DNA bình thường, cho phép virus lây nhiễm và chèn DNA vào các tế bào riêng của chuột.

Kết quả, thói quen ăn uống và các tín hiệu thần kinh liên quan đến khứu giác của chuột được phục hồi trong vòng 14 ngày sau ca điều trị kéo dài 3 ngày. Chuột đã có thể đánh hơi được hóa chất Amyl acetate.

Nghiên cứu đã đem lại một loại liệu pháp gene có ý nghĩa quan trọng không chỉ trong điều trị chứng mất khứu giác ở người mà còn nhiều loại bệnh khác liên quan đến rối loạn chức năng lông mao. Chẳng hạn như bệnh thận đa nang, viêm mõng mạc sắc tố trong mắt, và các rối loạn di truyền hiếm trong hội chứng Alstrom, Bardet-Biedl…

Tham khảo: